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实验术语与待补关键词

使用方法

后续在会议、邮件、实验报告或项目讨论中遇到不熟悉的词,直接追加到“待补充”表格。本知识库随后按以下结构补齐:

一句话定义
→ 在研发流程中的位置
→ 实验输入与输出
→ 关键质量指标
→ 常见误解/失败模式
→ 与CADD/AIDD的连接

已加入关键词

1. 质粒(plasmid)

质粒是可在宿主细胞中复制或表达外源基因的 DNA 载体。对重组抗体而言,常见关注点包括:

研发链条:

amino-acid sequence
→ codon optimization
→ gene synthesis
→ cloning into expression plasmid
→ sequence verification
→ transfection into HEK/CHO
→ antibody expression

2. CRS(cytokine release syndrome)

CRS 是免疫细胞被强烈激活后产生的全身性炎症综合征,可见于 TCE、CAR-T 等治疗。它不等于“检测到某个 cytokine 升高”,也不等同于体外 cytokine release assay。

需要区分:

对 TCE 项目需联动理解 target density、CD3 arm、价态、Fc、剂量、给药速度、step-up dosing、肿瘤负荷和个体免疫差异。

3. 杂交瘤(hybridoma)

杂交瘤技术把免疫动物的抗体产生 B 细胞与可持续增殖的骨髓瘤细胞融合,经过选择、筛选和单克隆化,获得稳定分泌某一抗体的细胞株。

典型链条:

antigen preparation
→ animal immunization
→ B-cell isolation
→ fusion
→ HAT selection
→ supernatant screening
→ subcloning/monoclonality
→ sequencing
→ recombinant expression and validation

优势:成熟、可直接获得抗体分泌克隆。局限:通常周期较长,受免疫耐受和动物免疫反应影响;得到候选后仍需测序和重组确认。

4. 噬菌体展示库(phage display library)

把 scFv、Fab 或 VHH 等抗体片段展示在噬菌体表面,同时噬菌体内部携带其编码 DNA,从而建立 genotype–phenotype linkage。

关键概念:

5. 单细胞测序与单 B 细胞抗体发现

“单细胞测序”是大类技术,包括 scRNA-seq、单细胞 V(D)J/BCR/TCR 测序等。抗体发现重点通常是:

单细胞序列本身不能证明抗体有活性;最终仍需要表达、纯化、结合和功能实验。

三种抗体发现路线对比

维度 杂交瘤 噬菌体展示 单 B 细胞
起点 免疫动物 B 细胞 已有或新建展示文库 免疫动物/患者/供者 B 细胞
VH/VL 配对 天然 取决于文库构建,常为组合配对 天然配对
是否依赖免疫 通常是 可免疫也可 naïve/synthetic 通常需要合适 B 细胞来源
主要选择压力 动物免疫+体外筛选 多轮体外 panning 抗原特异单细胞筛选
常见优势 成熟、稳定克隆 可控筛选、库容量大 快、保留天然配对
常见局限 周期长、耐受 display/IgG 转换偏差、库偏倚 样本和分选质量、序列后仍需验证

第 1 批:Assay 分类与读数语言

每条按紧凑六段式:定义 → 研发位置 → 关键指标 → 常见误解 → CADD 连接。

6. EC50(半数有效浓度)

引起 50% 最大效应的浓度。剂量—反应曲线的核心横坐标参数。

7. Emax(最大效应)

剂量—反应曲线的平台高度。

8. Hill slope(希尔系数)

4PL 曲线的斜率参数,反映剂量—效应陡峭程度。

9. 4PL/5PL(四/五参数逻辑模型)

标准剂量—反应拟合方程:4PL = 底、顶、EC50、slope;5PL 增加不对称参数。

10. KD(平衡解离常数)

kon 与 koff 之比,表征结合强度:KD = koff/kon。

11. kon / koff(结合/解离速率常数)

kon(ka):形成复合物的速率;koff(kd):解离速率。

12. Residence time(驻留时间)

1/koff,配体停留于靶点的平均时间。

13. Avidity(亲合力)

多价分子同时结合多个表位产生的表观结合增强。

14. Z' factor( assay 质量系数)

阳性与阴性对照信号窗与变异的比值,衡量 assay 可区分能力。

15. CV%(变异系数)

SD/均值×100%,相对变异度量。

16. S/B(信号背景比)

阳性信号与背景/空白之比。

17. LLOQ / ULOQ(定量下限/上限)

校准曲线两侧保持准确度与精密度的浓度边界。

18. Hook effect(钩状效应/前带效应)

夹心法中分析物浓度过高导致信号反而下降。

19. Orthogonality(正交性)

用原理不同的方法测量同一属性以排除方法学伪差。

20. Endpoint(终点)

实验预先定义的结果度量。

21. Potency vs efficacy

Potency:达到效应所需的剂量(EC50 位置);efficacy:能达到的最大效应(Emax 高度)。

22. Kinetic assay vs endpoint assay

动力学(时程)读数在多个时间点采集;终点法只在固定时刻读一次。

第 2 批:细胞模型与体内研究

23. CDX(细胞系来源异种移植瘤)

体外培养的肿瘤细胞系接种于免疫缺陷小鼠。

24. PDX(患者来源异种移植瘤)

患者肿瘤组织直接移植,保留组织学与克隆多样性。

25. Syngeneic model(同源模型)

小鼠肿瘤细胞接种于免疫健全小鼠,保留完整鼠免疫系统。

26. Humanized mouse(免疫重建小鼠)

免疫缺陷小鼠(如 NSG)植入人造血干细胞或 PBMC,重建人免疫细胞。

27. NSG / NOG(重度免疫缺陷品系)

NOD-scid IL2Rγnull 系小鼠,缺乏 T/B/NK 细胞。

28. PBMC(外周血单个核细胞)

含 T/NK/单核/树突等的人免疫细胞混合物,功能实验的效应细胞来源。

29. E:T ratio(效靶比)

效应细胞与靶细胞的数量比。

30. Serial killing(连续杀伤)

单个 T 细胞依次杀伤多个靶细胞的能力。

31. Bystander effect(旁观者效应)

抗原阳性细胞被杀时,邻近抗原阴性细胞也被杀伤。

32. TGI(肿瘤生长抑制率)

治疗组相对对照组的肿瘤生长减少百分比。

33. T/C(治疗/对照比)

指定时间点治疗组与对照组平均体积之比。

34. Spider plot(个体生长曲线)

每只动物肿瘤体积随时间变化的曲线组。

35. Waterfall plot(瀑布图)

指定时间点每只动物相对基线变化量的降序排列柱图。

36. Randomization / blinding(随机化/盲法)

按预先规则将动物分配至组别;测量者不知分组。

37. Censoring(删失)

动物因预定规则(体积上限、溃疡、死亡)退出后,其终点数据不再观测。

38. MTD(最大耐受剂量)

可接受的剂量限制毒性上限。

39. NOAEL(未观察到有害作用剂量)

毒理研究中未见有害作用的最高剂量。

40. RO(受体占用率)

给药后靶点被药物占据的比例。

41. TMDD(靶点介导的药物处置)

药物与靶点结合后经内吞/降解被清除,导致非线性 PK。

42. FcRn(新生儿 Fc 受体)

回收 IgG、延长其半衰期的受体;pH 依赖结合。

43. ADA(抗药抗体)

机体对药物产生的免疫应答。

44. Step-up dosing(阶梯给药)

首剂低剂量逐步递增以降低 CRS 风险的给药策略。

45. PTV(方案规定肿瘤体积)

按方案预定义公式与测量频次计算的肿瘤体积。

第 3 批:发现平台、CMC 与多特异分子

46. Panning(淘选)

噬菌体/酵母展示文库的多轮固相或溶液筛选。

47. HAT 选择(杂交瘤)

含次黄嘌呤-氨基蝶呤-胸苷的培养基筛选融合细胞。

48. Codon optimization(密码子优化)

按宿主偏好替换同义密码子以提高表达。

49. Transient / stable expression(瞬转/稳转)

瞬转:质粒直接转入细胞短期表达;稳转:基因整合入宿主基因组持续表达。

50. Titer(表达滴度)

单位培养体积的产物量(mg/L)。

51. Capture / polishing(捕获/精纯)

纯化第一步(如 Protein A)与其后去除聚体/HCP 的步骤(SEC/IEX)。

52. SEC-HPLC(分子排阻层析)

按流体力学体积分离单体/聚体/片段的标准 QC。

53. CE-SDS(毛细管电泳 SDS)

按分子量分离变性蛋白,评估纯度/完整性与双特异链配对。

54. Endotoxin(内毒素)

革兰阴性菌脂多糖,以 EU 计量;pg 级即可激活免疫细胞。

55. DSF / Tm(差示扫描荧光/熔解温度)

随温度升高监测去折叠,输出稳定性指标 Tm。

56. Polyspecificity(多特异/非特异结合倾向)

抗体与无关靶点/带电聚合物的交叉反应。

57. Viscosity(黏度)

高浓度制剂的流动阻力,限制 SC 给药可行性。

58. Developability(可开发性)

候选以可接受成本完成放大、纯化、制剂与储运的综合可行性。

59. KIH(Knobs-into-Holes)

重链 CH3 界面突变(一条链突出、一条链凹陷)强制异源二聚。

60. SEEDbody / CrossMab / DuoBody(双特异平台技术)

三种代表性双抗平台:SEED(链置换界面)、CrossMab(轻链交换重链界面)、DuoBody(Fab-arm exchange 体外组装)。

61. Fab-arm exchange(Fab 臂交换)

IgG4 天然交换半分子;DuoBody 技术将其工程化为可控组装。

62. 2:1 TCB(2+1 T 细胞接合器)

双靶臂 + 单 CD3 臂的三特异构型(T-cell bispecific 常用)。

63. DAR / payload / linker(ADC 三要素)

DAR:药物抗体比;payload:载荷毒素;linker:连接子(可裂解/不可裂解)。

64. HIC(疏水相互作用层析)

按表面疏水性分离分子/异构体。

待补充关键词

日期 关键词 出现场景 优先级 状态
2026-08-06 plasmid/质粒 抗体表达 高 已补
2026-08-06 CRS TCE 安全性 高 已补
2026-08-06 hybridoma/杂交瘤 抗体发现 中 已补
2026-08-06 phage display library/噬菌体库 抗体发现 高 已补
2026-08-06 single-cell sequencing/单细胞测序 单 B 平台 高 已补
2026-08-19 第 1 批 assay 与读数语言(§6–§22) 通用 高 已补
2026-08-19 第 2 批 细胞与体内模型(§23–§45) 通用 高 已补
2026-08-19 第 3 批 发现/CMC/多特异平台(§46–§64) 通用 高 已补
待补